◎记者 张雪
“瓷娃娃”、“渐冻人”、“蝴蝶宝贝”、“月亮孩子”。。。这些名字背后对应着各种罕见疾病。罕见病的诊断、治疗和管理是一项庞大而复杂的系统工程，需要一项特殊而系统的法律来全面提高我国罕见病的诊断、治疗和管理水平。
全国人大代表、荣昌生物董事长王伟东建议加快罕见病诊疗管理专项立法，规范罕见病药品医疗器械研发审批，指导罕见病诊疗管理。同时，他还关注了中国创新制药企业面临的诸多困难，以及人们的重大临床需求尚未得到满足。因此，建议提高创新药物的可及性。
罕见病的诊治和管理立法
罕见病药品市场规模小，研发难度大，临床试验难度大，研发时间长，资金投入高。此外，即使药品研发成功并上市，也面临着一些问题。“例如，市场准入时间长，产品专利期有限。专利到期后，原研究企业利润面临进一步下降的风险。王伟东认为，罕见病药物研发投资回报率低，企业难以回报，普遍缺乏开发和生产罕见病药物的能力和热情。
“罕见病的诊断和治疗是一个巨大的系统项目，现有的法律法规并不完善。罕见病的定义、发现、识别、发布、诊断、治疗、药品研发和供应、医疗保障等方面缺乏法律定义、约束和保障。王伟东认为，鉴于罕见病诊断、治疗和管理的系统性和复杂性，只有通过对罕见病诊断、治疗和管理进行专门、系统的立法，才能从根本上解决罕见病保障的困境，全面提高国家健康水平。
王伟东建议立法明确罕见病识别标准和程序，建立和完善罕见病目录动态发布机制，建立罕见病诊疗体系的规划、建设和管理，制定罕见病药品和医疗器械的研发、生产、供应和激励政策，完善配套医疗保障体系。
此外，王伟东还建议明确界定各级有关部门的职责，确保政策的系统性、协调性和准确性，设立罕见病药物研发基金，提高财政资金保障，完善监督考核机制，促进目标责任的落实，共同维护罕见病患者的基本医疗权益。
提高创新药物的可及性
蛋白质、抗体、基因等高科技药物在罕见病治疗中所占比例较高，这意味着罕见病药物的创新含量较高。
随着国家医疗保险准入谈判机制的不断完善，国内创新药物进入国家医疗保险目录的周期大大缩短，可及性得到有效提高。在不同程度上满足大多数患者迫切需要的临床需求的同时，也促进了创新制药企业的产业化进程。
“要形成创新药企研发投资和商业转型的良性循环，不断提高医药领域的创新能力和积极性，不断推出人民群众需要的创新药物，减轻患者医疗负担，增加创新药物的可及性，满足尚未满足的重大临床需求，确保我国创新药物供应的战略安全。”王伟东说。
王伟东建议创新谈判药品评价体系，实施定价保护机制。对于临床价值高、患者急需、替代性差的创新药品，特别是同类第一、同类最佳药品，进入医疗保险目录后给予企业5-8年的价格保护期。新适应证以“零降价”的形式进入医疗保险目录，便于收回研发成本，保护新药研发和开发新适应证的积极性。
“目前，两年协议的有效期不能满足创新药品市场准入的周期要求。两年协议期满后，将再次面临谈判和降价，程序繁琐，影响创新药品的可及性。”王建议将谈判药品进入医疗保险目录的协议期延长至5年以上。
此外，王伟东还建议加强对“双通道”管理机制的监督和实施，督促各省将医疗保险谈判药品纳入“双通道”管理，确保“救命药”能够购买和报销；通过药品可及性的“最后一公里”，相关医疗机构应在创新药品纳入医疗保险目录后第一次购买和使用，不受医院药品协会的限制，医疗机构主管部门不将创新药品纳入“药品比例”评估范围。
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